全球最贵基因治疗药有望在日本获批上市

日本厚生劳动省一个委员会2月26日初步批准一种基因治疗药物的生产和销售，它的售价堪称全球之最。

这种药物名为Zolgensma，去年5月获得美国食品和药物管理局批准，在美售价210万美元。厚生劳动省定于3月正式为它“放行”，随后由制药巨头瑞士诺华公司在日本的子公司生产和销售，用以治疗2岁以下儿童的脊髓性肌肉萎缩症。脊髓性肌肉萎缩症是一种会导致运动神经元丧失和肌肉萎缩的遗传性疾病。许多患者2岁以前死亡，或必须终身依赖人工呼吸机。每10万名幼儿中就有1至2人患这种疾病。Zolgensma是一次性治疗药物，通过静脉注射给药，导入正常基因，促使运动功能恢复。诺华公司估算，日本每年将有15至20人用药。Zolgensma在临床试验阶段发现损伤肝脏、心脏功能等副作用。诺华公司承诺将长期关注患者健康状况。

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这将是日本第二次批准基因治疗药物。一旦正式获批，这种药物最早将在5月纳入国民健康保险。