近年来，iPSC和其衍生细胞已用于临床前的测试和早期临床试验。首次使用iPSC的临床试验始于2008年，如今，这一数字在全球已超过100宗。当前的大多数临床试验并不涉及将iPSC 移植到人体，而是以临床应用为目的，建立和评估 iPSC 细胞株。在这些试验中，iPSC细胞株是从特定的患者群体中建立的，用来确定这些细胞株是否可以成为对应疾病的良好模型。

目前，iPSC在针对临床治疗方向的研究也显著增加。自2006年发现iPSC以来，2013年第一个iPSC衍生细胞产品移植到人类患者中仅用了7年时间。2013年是具有里程碑意义的一年，见证了第一个将iPSC移植到人体中的细胞治疗。这项工作是由位于神户的日本理化学中心（RIKEN）Dr. Masayo Takahashi领导的团队，使用iPSC衍生细胞片在黄斑变性患者中所作的临床安全性研究。从2013年至今，使用人类iPSC及衍生细胞的由生物公司主导的和由医生主导的临床试验研究业已启动。

2016年，Cynata Therapeutics公司获准启动同种异体iPSC衍生的MSC细胞产品 (CYP-001) 治疗移植物抗宿主反应（GvHD）的首个临床试验。在这项历史性试验中，CYP-001达到了所期望的临床终点，为治疗类固醇耐药性急性GvHD提供了安全性和有效性数据。鉴于这一早期的成功，Cynata Therapeutics目前正在将其iPSC衍生的MSC推广到与COVID-19相关的严重并发症，GvHD和严重肢体缺血 (CLI) 的2期临床试验。Cynata Therapeutics也正在启动一项令人印象深刻的3 期试验，将在440名骨关节炎(OA)患者中使用iPSC衍生的MSC产品CYP-004。这项试验是世界上首个涉及iPSC衍生细胞治疗产品的3期临床试验。Cynata Therapeutics特有的技术平台（Cymerus™）克服了以商业规模制造细胞产品的许多复杂性和挑战，可以在成本条件可行，符合良好生产规范 (GMP) 要求的情况下，生产大量和良好均质性的iPSC衍生MSC。

日本商业巨头FUJIFILM（富士胶片）跨国企业集团通过其9%的公司股权，参与了Cynata Therapeutics的iPSC衍生MSC的共同开发和商业化。FUJIFILM是再生医学领域最大的参与者之一，通过收购Cellular Dynamics International和Japan Tissue Engineering Co.，两家生物工程公司，在再生医学多个治疗领域建立了广泛的基础。此外日本药物公司Healios K.K.还与住友制药公司合作，正在开启同种异体 iPSC衍生的视网膜细胞治疗老年黄斑变性 (AMD) 的临床试验。

借助 CAR-T 领域的发展势头，2007年成立，总部在加州的美国Fate Therapeutics药物公司正在开发产品FT819，是其iPSC衍生CAR-T细胞的现货产品。FT819是世界上第一个源自克隆性iPSC细胞株的CAR T疗法，用于CD19+ 的恶性B细胞肿瘤，具有多项技术来提高CAR T细胞疗法安全性和有效性的新特点。使用克隆性iPSC细胞株作为起始细胞来源，可以大规模生产并以工业化规模交付现货CART细胞产品，以应对大量的临床需要。2020年7月，Fate Therapeutics宣布FDA批准其全球首个iPSC衍生CAR T细胞FT819的新药研究（IND）申请。

2019年2月，明尼苏达大学与Fate Therapeutics合作开发的异基因iPSC衍生自然杀伤（NK）细胞获得FDA批准进行临床试验。Fate Therapeutics 正在探索其iPSC产品FT516和FT500的临床应用，这两种细胞产品是iPSC衍生的NK成品细胞的候选者。2019年12月，该公司发布了其1期临床研究的有希望的临床数据。

2019年12月，美国国立卫生研究院 (NIH) 宣布将在美国开展的第一项iPSC 衍生细胞治疗的临床试验。该试验的这项I/IIa 期临床试验治疗12名晚期老年黄斑变性患者的地图状萎缩(geographic atrophy)，将iPSC衍生的视网膜色素上皮 (RPE)细胞植入单眼，目标是恢复垂死的视网膜细胞。

除了iPSC细胞治疗的开发之外，越来越多的商业竞争对手正在将iPSC衍生细胞扩展到各种应用领域的商业化过程。这些应用包括：药物开发和发现、疾病建模、毒理学测试，个体化医疗和组织工程、3D 生物打印等等。

一般而言，诱导多潜能干细胞iPSC的细胞治疗目标，包括了没有其他可行治疗方法以及需要修复或替换功能失效组织的任何疾病或损伤。尽管在疾病建模和药物开发应用中使用 (iPSC) 取得了进展，但在人类患者中实现iPSC及各种类型的衍生细胞治疗的广泛应用仍是一条漫长的道路。

iPSC衍生的细胞疗法的公司和技术管线

近几年来人类诱导的多潜能干细胞（Induced pluripotent stem cells）的临床应用商业化过程发展迅速。该领域形形色色的领跑者现状和发展趋势值得了解和学习。

下述公司和实体正在作为开辟iPSC和衍生细胞疗法的领跑者：

Allele Biotechnology and Pharmaceuticals 一家位于美国加州San Diego的私营公司，成立于1990年。致力于探索生物过程的机制，为生物医学研究人员开发技术和产品。正在开发一种由诱导的多潜能干细胞（ iPSC）衍生的胰腺 β 细胞，用于治疗糖尿病的细胞药物产品。

Aspen Neuroscience （股市标志ASPU）位于美国加州La Jolla的私营生物技术公司，成立于2018年。结合干细胞生物学和基因组学技术，提供世界上首个自体iPSC衍生的神经元替代疗法治疗帕金森综合征。

Avery Therapeutics and I Peace, Inc., Avery是2015年创立的生物治疗公司，总部在美国亚利桑那Tucson，目前与I Peace, Inc.,公司正在合作推进iPSC衍生细胞治疗心力衰竭。I Peace生产和供应GMP 级iPSC，而Avery Therapeutics正在使用iPSC来制造其 MyCardia™产品。

Bayer 拜尔公司（BAYRY），德国制药化工跨国集团公司，成立于1863年。2019年8月收购iPSC细胞治疗公司BlueRock Therapeutics。自2021年5月起, BlueRock Therapeutics, Fujifilm Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics建立了研发联盟，以开发用于眼部疾病的同种异体iPSC衍生细胞疗法。

BlueRock Therapeutics (BAYN), 2016年创立的细胞治疗生物技术公司，总部位于马萨诸塞州的Cambridge, 2019年8月起成为拜耳的子公司，正在开发iPSC衍生的细胞疗法，针对帕金森病、心力衰竭和眼部疾病。

Bone Therapeutics (BOTHE.BR)欧洲生物技术公司，2006年创立，总部在比利时Gosselies，是一家以骨细胞治疗技术为基础的细胞治疗公司，专注于解决骨科和骨病领域未能满足的医疗需求，在中国和东南亚都有合作的技术平台。目前与美国 Implant Therapeutics公司合作开发同种异体iPSC衍生的间充质干细胞（MSC）。

Brooklyn Immuno Therapeutics（Nasdaq: BTX）是一家以临床免疫治疗为目标的生物制药公司，创立于1994年，总部在纽约布鲁克林，目前正在开发一组iPSC衍生的MSC产品，也计划将其基因编辑技术应用于这些产品。

Century Therapeutics (Nasdaq: IPSC)由Versant风险投资公司和富士公司Fujifilm于2018年共同创建，总部在美国费城。旨在开发iPSC衍生的过继性（adaptiv）和先天性（innate）免疫效应细胞疗法。产品管线（Pipeline）主要包括：CNTY-101一种同种异体、iPSC衍生的CAR-iNK细胞疗法，设计为表达CD19 CAR、可溶性IL-15和EGFR安全开关；针对CD19阳性复发难治性B细胞淋巴瘤的候选细胞药物。CNTY-102：同种异体CAR-iT或CAR-iNK细胞疗法，同时靶向CD19 + CD79b旨在通过消除CD19抗原丢失的影响，来增加杀伤反应的深度和持久性，用于治疗复发难治性B细胞淋巴瘤和其他B细胞恶性肿瘤；CNTY-103为该公司首个针对实体瘤的CAR-iNK产品，靶向分子为CD133 + EGFR，治疗目的为复发性胶质母细胞瘤；CNTY-104为多特异性针对急性髓系白血病的CAR-iT或CAR-iNK候选细胞药物产品。

Citius Pharmaceuticals（Nasdaq: CTXR）药物公司建立于2007年，位于新泽西州Cranford。其管线平台使用来自筛选的单供体皮肤成纤维细胞建立iPSC，为进一步生成均质的，经过来源验证的iPSC衍生MSC (i-MSC)。该公司还采用非免疫原性 mRNA高效细胞重编程技术，以建立克隆性iPSC主细胞库。从这种克隆技术产生的基因同质性i-MSC比其他供体来源的MSC具有更高细胞活力和效力，i-MSC将用于治疗与急性炎症相关的呼吸系统疾病，如急性呼吸窘迫综合征 (ARDS)。

Cynata Therapeutics（CYYNF）是一家澳大利亚干细胞和再生医学公司，成立于2003年，位于澳洲Victoria。使用其专利Cymerus™技术制造iPSC衍生的MSC。与FUJIFILM Corporation合作，正在临床测试这些细胞用于治疗移植物抗宿主疾病(GvHD)。也正在进行治疗严重肢体缺血 (CLI)、骨关节炎 (OA) 和呼吸衰竭和ARDS的临床试验。

Cytovia Therapeutics (Nasdaq: CYTX)是一家生物制药公司，建立于2019年，总部在波士顿/迈阿密。开发来源于iPSC的同种异体基因编辑的iNK和CAR-iNK现货（off-the-shelf）细胞产品。此外，Cytovia与上海泰富资本（TF Capital）创建了合资企业CytoLynx 将利用Cytovia技术平台和产品管线在中国进行研发和商业推广。

Exacis Biotherapeutics 是一家处于发展阶段目标针对肿瘤免疫治疗，新建立于2020年，人员不到10人的小型私立生物公司，总部在波士顿地区。正在从 iPSC衍生的细胞平台（ExaNK™ cell）中开发iNK细胞，使用mRNA基因编辑技术对iPSC进行了改造，以抵抗患者免疫系统对iNK细胞的排斥。

Fate Therapeutics（Nasdaq:FATE）是一家临床阶段的生物制药公司，创立于2007年，位于加州La Jolla，致力于癌症的细胞免疫治疗。利用iPSC平台产生经由基因工程技术制备所要求生物学特性的克隆性主iPSC细胞株（clonal master iPSC lines）。以生产作用明确且组成均匀的iNK和iT细胞产品。克隆性主iPSC细胞株将用来生产具有可重复性且经济高效地制造细胞治疗产品，可以现货（off-the-shelf）

FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc. (FCDI) 富士企业集团的子公司，2004年创立，总部在威斯康星麥迪遜。是一家大规模iPSC制造商，用于基础研究，药物研发和再生医学应用。投资2100万美元的GMP 生产设施，支持其细胞治疗管道的建立，并作为合同研发生产组织（Contract Development Manufacture Organization，CDMO）的形式提供iPSC细胞产品。

Heartseed Inc. 是一家日本生物技术公司，创立于2015年，总部日本东京都。正在开发 iPSC 衍生的心肌细胞 (HS-001) 治疗心力衰竭。该公司准备于2021年下半年在日本启动这项研究性细胞疗法的I/II期研究。

Healios K.K., (TYO) 日本生物科技公司，2015年建立，总部东京都。与 Sumitomo Dainippon Pharma药物公司合作，正在进行一项使用同种异体iPSC衍生的视网膜细胞治疗老年性黄斑变性的临床试验。

Hebecell位于马萨诸塞的一家生物科技公司，由华裔科学家2016年创立。开发商业化同种异体“off-the-shelf”iPSC 衍生的iNK细胞疗法。通过特殊设计无饲养层3D-iPSC微球体平台，在生物反应器中悬浮培养扩增iPSC细胞，进一步产生iPSC 衍生的同种异体iNK细胞。这种高效，可扩增，可重复的方法可以商业化大规模生产NK细胞用于治疗癌症和其他疾病。

Hopstem Biotechnology 浙江霍德生物工程有限公司，是中国最早的iPSC细胞治疗公司之一，与美国约翰霍普金斯大学神经及干细胞科学家联合创立于2017年，总部杭州。2021年6月，霍德生物与Neurophth Biotechnology（武汉为基地的一家眼科疾病基因治疗公司）建立战略合作伙伴关系，以开发用于治疗眼部疾病的iPSC衍生细胞疗法。Hopstem 拥有专有的神经分化平台，获得专利的iPSC重编程方法和GMP制造和质控系统。

Implant Therapeutics 是2020年创立的小型免疫治疗公司，总部马里兰州Beltsville。开发设计包含 FailSafe™ 和诱导同种异体细胞耐受的iACT Stealth Cell™ 技术的 iPSC-MSC 细胞。这些 iPSC-MSC 细胞具有低免疫原性，也可用作体外基因治疗的载体。

I Peace Inc. 2015年创立的iPSC生物公司，总部设在加州Palo Alto，制造设施设在日本京都。采用创新性微型板和机器人自动化细胞诱导和培养技术，能够大规模生产高质量GMP临床级别的iPSC。其制造系统符合美国FDA和日本PMDA安全标准。目前与Avery Therapeutics公司合作推进使用iPSC衍生细胞治疗心力衰竭。

Jacobio Pharmaceuticals 加科思药业集团有限公司，创立于2015年，主要为制药公司业务，总部在北京亦庄。对总部位于美国的Hebecell生物公司进行战略投资，开发iPSC衍生的iNK细胞，用于治疗癌症和其他疾病。

Keio University 日本庆应义塾大学于2018年2月获得日本政府批准进行一项iPSC临床试验，该试验涉及治疗脊髓损伤患者。

(来源：干细胞与再生医学)

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