AI制药如何持续上新？来看这个独角兽企业CEO怎么说

这两年，在数据和算法推动下，渐成热门赛道的AI制药引得科技公司、互联网大厂、传统药企纷纷入局，资本更对其情有独钟。

AI制药真的可靠吗？对此任峰表示，一款新药进入临床试验前，需要大量的研发和验证工作，会消耗大量人力物力，这使开发一款新药可能需要超过10年的时间和10亿美元以上的资金。在传统研发流程中，即使闯过了失败率极高的早期基础研究和靶点选择阶段，候选药物的确定也需要药学专家从数以万计的分子中大海捞针，找到一个满足活性、选择性、耐药性、吸收代谢、安全性等要求的“佼佼者”，并开展临床前体内外验证，顺利通过后才能进入人体临床阶段。这种方式高度依赖专家的个人经验与创造力，不仅受限于人类思维定势，还面临着成本不断递增的困境。

AI制药则提供了一种新的思路和途径。在药物研发的早期阶段，凭借医药领域的公开数据和经过整理的多组学数据库，运用机器学习、深度学习、大型语言模型（LLM）、多模态Transformer模型等人工智能技术，进行药物靶点的发现与挖掘、药物分子虚拟筛选、药物分子设计与优化等，可以缩短研发周期、降低成本、提升早期药物发现的成功率。

比如英矽智能的INS018-055，这款治疗特发性肺纤维化的小分子候选药物，从AI赋能的靶点发现到AI辅助的分子设计优化，再到临床前候选化合物的确定，共耗时18个月投入数百万美元，较之传统方式四年半的时间与数千万美元的投入，时间成本和资金成本都大大减少。

但所有药物都必须经受来自临床试验以及监管层面的考验。目前，全球范围内进展最快的AI赋能药物都还处在Ⅱ期临床试验，面临关键的疗效验证。在这个阶段，AI能做的事情并不多，主要集中在早期临床试验方案的优化和临床试验成功率的预测，这一点在英矽智能发布的inClinico平台验证论文中有阐述。还没有证据表明AI可以完全地赋能临床研究、缩短临床试验的时间。

当前AI制药的主要应用模式是怎样的？任峰表示，一般就是先利用AI计算获得初步通路分析结果、靶点候选名单，然后在此基础上进行多轮“AI生成-人工反馈-迭代优化”的循环，最终得到有潜力的分子并进行湿实验验证。INS018-055就是这样研发的。

INS018-055开发的整个早期阶段一共用了18个月，发现靶点用了1个月，验证过滤用了2个月，寻找化合物用了12个月，化合物测试用了3个月。这就是AI制药的效率。

业界认为，AI制药公司有AI SaaS（软件授权）、AI CRO（提供药物研发服务）和AI Biotech（自研药物）三种模式。资料显示，英矽智能不仅搭建并验证了端到端覆盖药物研发流程的商业化Pharma.AI药物研发平台，也有首付款达数千万美元、已经到达临床阶段的合作研发管线，还有30多条自研的AI创新药物管线，实现了多种商业模式的融合并形成闭环。目前AI在药物临床试验阶段的赋能有限，无论是AI驱动还是传统研发，候选药物必然要经历漫长严苛的临床试验，这个过程一定会产生巨大的研发开支，其中验证疗效的临床Ⅱ期到Ⅲ期阶段是所有AI公司必须跨越的难关。

开发一款药并证明其商业价值并非易事。对此，任峰认为，AI制药想打破僵局，必须有一款完全由AI发现的first-in-class（全球首创）药物，取得有里程碑意义的进展，比如进入临床III期甚至获批上市。而且最好是有一批这样的药。目前，除了十几个跟大药企合作的管线，公司还有30多个自研的管线，涵盖29个药物靶点，覆盖纤维化、肿瘤、免疫学等治疗领域，其中1个到了临床II期，4个在临床I期，一些在临床前的项目也将在一年内推进到临床。通过这些自研管线，英矽智能向客户证明了AI药物研发平台的真正能力。

与其他领域一样，AI制药也面临着智能落地的痛点——数据。足够多的高质量数据才能使AI更好地发挥其在数据分析、整合、筛选等方面的作用。但由于制药行业的特殊性，“数据孤岛”问题难以避免。

面对AI制药的数据痛点，英矽智能有何对策？任峰表示，现在比较普遍的一个现象是，AI药企都使用公开数据来发展自己的算法技术，当然目前数据量还够，但随着行业的进步，企业对算法精度的要求会越来越高，未来必然会形成大量标准化数据的缺口。英矽智能从开始创立就意识到这个问题了。所以公司常年保持一支20到40人的数据挖掘团队，每天保持相关数据的更新，公司的靶点识别平台PandaOmics目前已集成了千万级组学数据样本、百万级分子信息和数十万级分子相互作用机制等数据。

除了从大量的存量科研论文中挖掘新数据，公司认为充分理解和提炼实时实验数据的能力也很重要。AI药企需要根据数据反馈，不断优化模型、迭代算法。