博腾生物基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报杭州站沙龙成功举办

2023年10月18日，博腾生物联合战略合作伙伴三卿生物、军科正源、赛赋医药和昆拓主办，与浙江省生物医药产业大脑、杭州和达新想科技发展有限公司及火石数链共同协办的《基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务》全国巡讲沙龙-杭州站在杭州医药港成功举办。

本次沙龙活动邀请了7位嘉宾和现场参会的近百名行业精英一起，围绕基因与细胞治疗药物的研发、生产和注册申报等不同环节展开深入讨论，现场反响热烈，各专家的专业分享也给现场观众带来全新的思路和解决方案。

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三卿生物联合创始人赵静作为本次沙龙的主持人，代表主办方向现场参会者表示热烈欢迎，同时介绍了目前基因与细胞治疗行业的进展。希望通过本次沙龙的经验交流与深入沟通，共同探讨产业备受关注的话题，为基因与细胞治疗药物领域的发展贡献智慧和力量。

博腾生物营销副总经理阎宇分享了博腾生物独特的CGT药物研发生产及注册申报一体化服务。在CMC方面，博腾生物专注基因与细胞治疗CDMO，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等，已为9个IND申报项目提供CMC和全球申报服务，管线类型包括CAR-T，TIL和mRNA。在建设CGT生态圈方面，博腾生物致力于整合优质资源，联合上下游合作伙伴为研发药企提供一站式服务；同时，博腾生物也注重行业生态圈的构建，成功打造了专注在CGT领域的青藜风云论坛，我们期望各界人士的积极参与，共同为推动基因与细胞治疗产业的发展贡献力量。

博腾生物细胞治疗生产总监李华分享了"不同细胞治疗产品工艺放大及优化策略"，围绕CAR-T、TCR-T、UCAR-T、MSC、TIL等不同典型细胞治疗产品进行讲解。针对不同细胞类型，需要分析每种细胞类型在目的细胞分离、细胞的激活及改造、细胞的大规模扩增以及细胞的浓缩灌装等各个工艺阶段的考量点，根据考量点初步确定工艺放大的路径。选择自动化设备匹配工艺放大的需求，以及密闭化流程的设计。在产品检测项方面，需要根据确定的工艺放大的流程以及不同细胞类型的特点，确定中间品检测的方案，关键参数的控制以及质量标准。

军科正源科学指导部科学家王亚楠介绍了"基于AAV载体基因治疗药物临床评价策略探讨"。不同于传统的大小分子药物，rAAV载体介导的基因治疗药物具有自身的结构和功能特点，其临床评价策略也更具特殊性和复杂性，需要综合考虑风险获益，采取具体问题具体分析的基本原则，开展临床试验评价。其中生物分析涉及分子、细胞、免疫学等多平台生物分析技术，军科正源建立了包括基因、分子、细胞等多个水平的生物分析方法对临床生物样本中的某rAAV载体药物的生物分布和载体脱落、生物标志物及免疫原性等指标进行生物分析，为该药物临床有效性及安全性评价提供坚实的数据支持。

三卿生物联合创始人李丹分享了"CGT药物注册申请与审评审批政策解析"的主题报告。如何加快CGT产品从研发走向上市的进程一直是大家关注的焦点。通过对药物研发生命周期中涉及到的不同注册节点进行合理规划，可以很大程度上加速产品获批上市。本次从注册的角度对药物研发生命周期中涉及到的沟通交流政策及加快上市注册程序的申请时间点、申请流程及资料准备等相关内容进行了介绍，同时对国内已上市及已递交上市申请的CAR-T产品的注册申报流程进行了案例分享。通过此次对沟通交流及加快上市注册程序相关内容的分享，希望对各位同仁的药品注册过程有所帮助。

昆拓项目管理与运营负责人李文婷介绍了"自体细胞产品注册临床运营管理的挑战与机遇"，自体细胞产品注册临床运营管理是挑战和机遇共存的。从IIT/POC走向注册IND进一步走向多中心试验，面临着研究的中心标准制定与执行统一、临床执行监控与风险管理、有限临床资源的综合管理的多种挑战。临床CRO公司，是很好的临床研究策略和管理服务的解决途径，可以助力和辅导CGT赛道中的申办方对自体细胞类产品完成品种定制化、可市场化的临床应用管理。在挑战的应对中，能进一步与临床试验带来的机遇"辅导医生执行医学转化计划、基于临床试验参与者利益的临床运营、竞争与共赢带来的行业快速发展"实现握手。

­博腾生物分析检测&基因治疗工艺开发副总经理陈慧介绍了"细胞治疗产品的药学研究与变更的一般考量"。在过去的十多年里，CAR-T细胞疗法在临床上得到了越来越多的突破，多款产品获批上市。该治疗领域技术迭代速度快，工艺复杂，生产用原材料种类繁多，可能带来后期药学上的频繁变更。报告从细胞产品的特性，应用及关键质量属性研究层面对CAR-T产品做了整体性的介绍，同时介绍了细胞治疗产品药学变更计划、设计原则和变更前后的可比性研究方案。通过引用已经上市的CAR-T产品发生的药学变更案例，与大家共同探讨了如何执行药学变更及通过哪些可比性研究数据来获得监管机构的认可。

赛赋医药药理药效（京南）副总经理陈海宁围绕"细胞治疗产品非临床有效性评价的一般考虑"进行了分享，针对细胞产品双轨制申报（IIT与IND）模式下，为了做好细胞治疗药物的有效性研究，符合FDA\NMPA申报的要求，必须熟悉细胞治疗品种的特点和了解非临床有效性研究关注重点。从概念验证试验的角度开展非临床有效性研究，并分享了干细胞制剂和免疫细胞制剂临床前研究疾病动物模型以及取得的有效性结果。

11月博腾生物将走进上海，为生物医药产业园区企业分享"基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务主题沙龙"，共同探讨当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报相关问题，促进生物医药产业发展。